Bệnh tiểu đường loại 2, béo phì có thể sớm được đảo ngược bằng liệu pháp gen

Sự phổ biến của bệnh tiểu đường , hoặc tổng số trường hợp hiện có, đang gia tăng tại Hoa Kỳ và trên toàn cầu.

Theo ước tính gần đây, hơn 30 triệu người Mỹ trưởng thành mắc bệnh tiểu đường vào năm 2015.

Mặc dù con số này tương đối ổn định trong vài năm qua, tỷ lệ mới được chẩn đoán ở trẻ em và thanh thiếu niên đã tăng mạnh.

Đọc thêm: giao thuoc tan nha ( giao thuốc tận nhà )

Và, trên toàn thế giới, tình hình thậm chí còn đáng báo động hơn; số người mắc bệnh tiểu đường gần gấp bốn lần trong khoảng thời gian từ năm 1980 đến năm 2014, theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO).

Bây giờ, nghiên cứu mới mang lại hy vọng rất cần thiết để chữa chứng rối loạn chuyển hóa này. Các nhà khoa học dẫn đầu bởi Fatima Bosch, một giáo sư tại Đại học Autònoma de Barcelona (UAB) ở Catalunya, Tây Ban Nha, đã thành công trong việc đảo ngược tình trạng rối loạn ở loài gặm nhấm.

Giáo sư Bosch và các cộng sự đã đạt được điều này bằng cách sử dụng liệu pháp gen , một kỹ thuật giới thiệu vật liệu di truyền mới vào các tế bào để tạo ra các protein có lợi hoặc để bù đắp ảnh hưởng của các gen bị hỏng hóc.

Các phát hiện đã được công bố trên tạp chí EMBO Molecular Medicine.

Sử dụng gen FGF21 để đảo ngược bệnh tiểu đường

Giáo sư Bosch và nhóm nghiên cứu đã thiết kế hai mô hình chuột béo phì và bệnh tiểu đường loại 2 . Một là chế độ ăn uống gây ra, và một trong những khác đã được biến đổi gen.

Sử dụng một vector virus liên quan đến adeno như là “vận chuyển”, nhóm nghiên cứu đã phân phối gen yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 21 ( FGF21 ).

Gen này chịu trách nhiệm mã hóa protein FGF21, được xem như là "chất điều chỉnh trao đổi chất lớn" kích thích sự hấp thu đường trong mô mỡ.

Bằng cách cung cấp gen này, các nhà nghiên cứu đã kích thích việc sản xuất protein, khiến cho loài gặm nhấm giảm cân và giảm sức đề kháng insulin - một yếu tố nguy cơ chính gây bệnh tiểu đường loại 2. Ngoài ra, những con chuột giảm cân và điều trị giảm mỡ và viêm trong mô mỡ của họ.

Hàm lượng chất béo, viêm và xơ hóa gan của chuột bọ đã hoàn toàn đảo ngược, không có tác dụng phụ. Đổi lại, những cải tiến này làm tăng độ nhạy insulin.

Những tác dụng có lợi này đã được ghi nhận trong cả hai mô hình murine. Ngoài ra, nhóm nghiên cứu phát hiện ra rằng việc điều trị FGF21 cho những con chuột khỏe mạnh ngăn chặn sự tăng cân liên quan đến tuổi tác và dẫn đến lão hóa khỏe mạnh.

Liệu pháp gen được sử dụng để thay đổi ba loại mô: mô gan, mô mỡ và cơ xương.

Giáo sư Bosch giải thích: “Điều này mang lại sự linh hoạt tuyệt vời cho liệu pháp, vì nó cho phép [chúng ta chọn từng mô phù hợp nhất, và trong trường hợp một số biến chứng ngăn cản thao tác bất kỳ mô nào, nó có thể được áp dụng cho bất kỳ của những người khác. "

"Khi một mô tạo ra protein FGF21 và tiết ra nó vào máu, nó sẽ được phân phối khắp cơ thể," Giáo sư Bosch cho biết thêm.

Sự đảo ngược đầu tiên của bệnh béo phì, kháng insulin

Nghiên cứu đồng tác giả và nhà nghiên cứu UAB Claudia Jambrina giải thích rằng phát hiện của họ đặc biệt quan trọng cho rằng "tỷ lệ mắc bệnh tiểu đường loại 2 và béo phì đang tăng ở mức báo động trên toàn thế giới."

Nhóm nghiên cứu cũng nói rằng việc cung cấp FGF21 như một loại thuốc thông thường sẽ không mang lại lợi ích giống như liệu pháp gen; trước hết, thuốc sẽ phải được dùng định kỳ cho các lợi ích lâu dài, và thứ hai, độc tính của nó sẽ cao.

Tuy nhiên, việc sử dụng liệu pháp gen là không có tác dụng phụ, và một chính quyền duy nhất là đủ để làm cho những con chuột tạo ra protein tự nhiên trong vài năm.

"Đây là lần đầu tiên sự hồi phục lâu dài của bệnh béo phì và kháng insulin đã đạt được khi dùng một liệu pháp gen trong một mô hình động vật giống như bệnh béo phì và bệnh tiểu đường loại 2 ở người."

Tác giả nghiên cứu đầu tiên Veronica Jimenez, một nhà nghiên cứu UAB

"Kết quả chứng minh rằng đó là một liệu pháp an toàn và hiệu quả", bà nói thêm. Các bước tiếp theo sẽ là "thử nghiệm liệu pháp này ở những động vật lớn hơn trước khi chuyển sang thử nghiệm lâm sàng với bệnh nhân", giáo sư Bosch cho biết.

"[T] liệu pháp được mô tả trong nghiên cứu này", cô kết luận, "tạo cơ sở cho việc dịch chuyển gen FGF21 trong tương lai để điều trị bệnh tiểu đường loại 2, béo phì và các bệnh kèm theo liên quan."

@medicalnewstoday